Nos médicaments sauvent et améliorent la vie de millions de personnes dans le monde chaque année, mais leur développement est un processus long et compliqué qui exige de l'innovation et une persévérance sans faille face aux obstacles.
Saviez-vous qu'il faut en moyenne 10 à 12 ans et plus d'un milliard d’euros pour développer un nouveau médicament ? [1] De plus, sur 10 000 molécules testées, une seule parviendra aux patients sous forme de médicament - les autres échoueront en cours de route.
La phase de recherche exploratoire correspond à la sélection de molécules qui pourraient soigner une pathologie ou en atténuer les effets.
L'étude préclinique est la seconde étape dans le développement d'un médicament. Elle permet d’étudier le mode d'action du médicament et de tester l'efficacité et la toxicité des molécules sur des cellules isolées (études in vitro) puis dans un second temps, chez l’animal. Si à l’issue de ces études non-cliniques la balance bénéfices/risques du médicament penche en faveur des bénéfices, des essais cliniques peuvent alors être effectués chez l’homme.
Première chose à savoir : avant de débuter, toutes les études cliniques doivent recevoir l’accord d’un comité d’éthique indépendant et de l’agence du médicament. La protection des participants est toujours la priorité.
Phase I : premiers tests sur l’humain
La phase I d’un essai clinique correspond à l'évaluation de l’absorption, de l’élimination, de la toxicité et de la tolérance du médicament sur l’humain. Pour ce faire, des tests sont effectués sur un nombre limité de participants sains. Ils se voient administrer sous haute surveillance des doses croissantes du médicament.
Le saviez-vous?
Nous avons la chance en Belgique de disposer de l’une des deux Unités Pfizer de Recherche Clinique de phase I : la PCRU.
Phase II : forme pharmacologique et usage
La phase II du développement clinique correspond à la vérification de l'efficacité du médicament. Son objectif consiste à chercher la dose et la forme galénique adaptée (comprimé, capsule, perfusion, injection).
Cette phase vise également à recueillir des informations sur la sécurité, les effets indésirables et les risques possibles liés au traitement. Elle est réalisée sur un groupe de quelques centaines de patients.
Phase III : tester à grande échelle
Le médicament étudié est administré à un nombre plus important de patients - jusqu’à plusieurs milliers - pour confirmer sa balance bénéfice/risque et étudier ses avantages par rapport aux médicaments existants ou à un placebo (c’est-à-dire un produit qui ne contient aucune substance active).
A chaque phase du développement clinique, l’attribution du placebo ou du médicament se fait par tirage au sort. Dans certains essais cliniques, le médecin-investigateur lui-même ne sait pas quel patient a reçu le placebo ou le médicament. On parle alors d’un essai clinique “en double-aveugle".
Pour mettre un médicament sur le marché, il faut présenter un dossier d'autorisation de mise sur le marché (AMM). Si celui-ci est accepté, le médicament peut être utilisé par une population plus hétérogène, dans d’autres conditions que celles des essais cliniques. Ses éventuels effets indésirables continuent à être étroitement surveillés et doivent être rapportés.